Экспериментальная таблетка позволила добиться полной ремиссии рака у 18 больных с агрессивными опухолями, не поддающимися лечению, отмечает Forumdaily.
Фото: Unsplash
В издании English El Pais подробно рассказано об этом эксперименте.
Наиболее распространенным раком крови у взрослых, на который ежегодно приходится 120 000 случаев, является острый миелоидный лейкоз. Выживаемость составляет всего 25%. В ходе эксперимента новый препарат под названием ревумениб полностью устранил рак у трети участников долгожданного клинического исследования в США. Результаты предварительные и не предполагают окончательного излечения, но авторы эксперимента настроены оптимистично.
«По нашему мнению, это лекарство чрезвычайно эффективно. Надеемся, что оно будет доступно для всех, кто в нем нуждается», — сказал доктор Гаяс Исса из Онкологического центра им. М. Д. Андерсона Техасского университета.
Острый миелоидный лейкоз поражает костный мозг, где образуются клетки крови, и вызывает неконтролируемое производство дефектных клеток. Именно это произошло с 23-летним литовским архитектором Альгиманте Даугелате. Ей сделали две пересадки костного мозга от сестры. Остальные методы лечения оказались безуспешными. Врачи начали думать о паллиативной помощи, чтобы облегчить ее страдания.
«Меня охватило отчаяние. Это было похоже на просмотр ужасного фильма. Я чувствовала, что смерть неизбежна, а мне был всего 21 год», — вспоминает Альгиманте. Два года назад она начала принимать ревумениб, после чего закончила колледж и сейчас работает в архитектурной студии в Копенгагене.
Архитектор Альгиманте Даугелате благодарна за то, что она участвовала в испытании, ведь наука дала ей «еще одну возможность учиться, работать, путешествовать, видеть мир и, самое главное, жить».
К сожалению, препарат действует не на всех пациентов. Поэтому исследователи сосредоточились на двух генетических подтипах, в которых белок под названием менин позволяет прогрессировать лейкемии. Ревумениб присоединяется к белку и ингибирует его благодаря своему сложному химическому составу: 32 атома углерода, 47 атомов водорода, один фторид, шесть атомов азота, четыре кислорода и один атом серебра.
Эта формула – C32H47FN6O4S – спасла 18 жизней.
Гематолог Пау Монтесинос, координатор Испанской группы по острому миелоидному лейкозу, считает, что новая информация «достаточно обнадеживает», но подчеркивает: ревумениб еще предстоит протестировать на сотнях людей, чтобы подтвердить его безопасность и эффективность. Команда Монтесиноса, отделение лейкемии в больнице Ла Фе в Валенсии, примет участие в следующих международных испытаниях таблетки, разработанной американской компанией Syndax Pharmaceuticals.
Монтесинос вспоминает случай с другой таблеткой – квизартинибом. Это экспериментальный препарат японской фармацевтической компании Daiichi Sankyo, который ингибирует другой белок, участвующий в остром миелоидном лейкозе. Дополнение химиотерапии квизартинибом увеличило ремиссию с почти 40% до около 50%, согласно предварительным результатам исследования с участием 500 пациентов.
Механизм действия ревумениба — ингибирование белка менина — довольно новый. Еще 6 фармацевтических компаний разрабатывают вещества с той же тактикой. Успех ревумениба — хорошая новость для них.
Исса и его коллеги согласны с тем, что экономические факторы будут ключевыми, если таблетку одобрят. Цены на новейшие пероральные лекарственные препараты против рака, как правило, превышают $235 000 на пациента в США.
У ревумениба есть еще одно слабое место, как указал гематолог Эйтан Стейн из Мемориального онкологического центра имени Слоана Кеттеринга в Нью-Йорке, который руководил испытаниями.
«Ахиллесовой пятой, по-видимому, является развитие мутаций во время соединения препарата с белком, что вызывает резистентность», — объясняет исследователь. Ревумениб оказал положительный эффект на 30 из 60 участников клинического исследования, 18 из которых полностью вылечились. У некоторых пациентов белок менин слегка изменился вызывая устойчивость к лечению – подобно тому, как бактерии мутируют, чтобы стать устойчивыми к антибиотикам.
Чтобы избежать таких мутаций резистентности, авторы предлагают комбинировать препараты с разными механизмами действия. Как отмечают Гаяс Исса и его коллега Эйтан Штайн, ингибиторы менина «определенно будут частью лечения этих лейкемий».
По материалам Forumdaily
